細(xì)胞基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）作為生命科學(xué)研究***的應(yīng)用技術(shù)領(lǐng)域，在腫瘤、感染性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等多種疾病領(lǐng)域顯示出巨大的應(yīng)用潛力，正迅速發(fā)展。CGT產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)難度大、周期長(zhǎng)、成本高，如何實(shí)現(xiàn)大規(guī)模、高質(zhì)量、低成本、可重復(fù)的生產(chǎn)，已經(jīng)成為CGT領(lǐng)域健康持續(xù)發(fā)展的挑戰(zhàn)。因此，降低病毒載體的生產(chǎn)成本、順利完成工藝放大來實(shí)現(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)與商業(yè)化，進(jìn)一步提高細(xì)胞與基因治療藥物的可及性，是這一領(lǐng)域必然要解決的關(guān)鍵問題。

　　

　　微量DNA轉(zhuǎn)染試劑作為上游病毒擴(kuò)增的重要原材料之一，是病毒生產(chǎn)的核心要素，決定了質(zhì)粒用量、病毒得率和純度，對(duì)病毒載體的產(chǎn)能具有重要影響。大規(guī)模生產(chǎn)上常用的轉(zhuǎn)染方式有兩種：磷酸鈣轉(zhuǎn)染法和PEI轉(zhuǎn)染法（聚乙烯亞胺）。磷酸鈣轉(zhuǎn)染的優(yōu)點(diǎn)為價(jià)格便宜，但缺點(diǎn)為效率非常低，并且誤差很大，很難達(dá)到工藝的一致性，因此難以用于臨床級(jí)病毒載體的生產(chǎn)。目前主流的方式為PEI轉(zhuǎn)染法，PEI為陽離子聚合物，可以與帶有負(fù)電荷的核酸結(jié)合從而形成復(fù)合體通過內(nèi)吞作用進(jìn)入細(xì)胞中，成本相對(duì)較適中。PEI決定了達(dá)到高轉(zhuǎn)染效率時(shí)所需的質(zhì)粒用量，PEI轉(zhuǎn)染HEK293細(xì)胞時(shí)所需質(zhì)粒用量≥2.5 μg/106個(gè)細(xì)胞，這決定了病毒生產(chǎn)時(shí)需要大量的質(zhì)粒。選擇高質(zhì)量的轉(zhuǎn)染試劑可以減少質(zhì)粒用量，提高病毒生產(chǎn)效率，從而降低成本。

　　

　　立譜沃生物經(jīng)過多年的技術(shù)積累，開發(fā)出微量DNA高效轉(zhuǎn)染試劑，PolyShooterTMTrace DNAMagic Transfection Reagent(P09610)，可以幫助從事細(xì)胞基因治療相關(guān)的廣大企業(yè)實(shí)現(xiàn)降本增效。

　　

　　微量DNA轉(zhuǎn)染試劑(P09610)是一種基于陽離子高分子-脂質(zhì)體復(fù)合物的新型轉(zhuǎn)染試劑，兼具陽離子聚合物和脂質(zhì)體的特性，專為使用微量DNA （<0.5µg/mL細(xì)胞培養(yǎng)物）增強(qiáng)瞬時(shí)基因表達(dá)（TGE）而設(shè)計(jì)，尤其適用于微量DNA的轉(zhuǎn)染。其原理為利用脂質(zhì)分子的疏水聚集組裝特性增強(qiáng)陽離子高分子與負(fù)電核酸分子的結(jié)合形成在血清/培養(yǎng)基溶液中超高穩(wěn)定性的復(fù)合物，同時(shí)利用陽離子高分子與細(xì)胞表面帶負(fù)電的蛋白多糖的相互作用以及脂質(zhì)分子與細(xì)胞膜之間的高親和力，協(xié)同促進(jìn)轉(zhuǎn)染復(fù)合物進(jìn)入細(xì)胞，隨后在胞質(zhì)中釋放，實(shí)現(xiàn)外源核酸的細(xì)胞轉(zhuǎn)染。

　　

　　PolyShooter 微量DNA高效轉(zhuǎn)染試劑(P09610)在大規(guī)模重組蛋白表達(dá)和病毒生產(chǎn)等領(lǐng)域有著高效、低毒、穩(wěn)定、可靠等顯著優(yōu)勢(shì)。其介導(dǎo)的轉(zhuǎn)染過程可以輕松地從幾毫升細(xì)胞培養(yǎng)物擴(kuò)展到幾升細(xì)胞培養(yǎng)物，確保強(qiáng)大的可重復(fù)蛋白質(zhì)生產(chǎn)及病毒生產(chǎn)。更高的生產(chǎn)力和極低的DNA用量使其成為生物生產(chǎn)過程中經(jīng)濟(jì)高效的解決方案。